L’utilizzo delle tecnologia dell’editing genetico ha dato risultati positivo nel trattamento su topi di laboratorio affetti da una forma di sordità ereditaria presente anche nell’uomo. L’editing genetico consiste nella riparazione a livello molecolare di mutazioni del Dna, intervenendo sugli spezzoni mutanti. Questo è possibile utilizzando proteine che, come piccolissime forbici, svolgono la funzione di taglio del Dna. Un’equipe del Broad Institute del Massachusetts, guidata da Xue Gao e di cui fa parte anche David Liu dell’università di Harvard, ha compiuto un esperimento, riuscito, sui cosiddetti “topi di Beethoven”, ossia topi modificati con una mutazione genetica presente anche negli esseri umani che porta gradualmente alla sordità. La mutazione genetica ferma gradualmente il funzionamento di un complesso proteico che sta alla base delle cellule ciliate della coclea, nell’orecchio. Smettendo di funzionare il complesso proteico, anche le cellule ciliate si atrofizzano e muoiono, provocando la sordità. L’editing genetico sperimentato, basato sul sistema detto Crispr-Cas, ha consentito di intervenire sul gene mutato per correggerlo. Il risultato è stato che i “topi di Beethoven” trattati con questo sistema non sono diventati sordi, come invece avvenuto sui topi del campione di controllo. La ricerca è stata pubblicata sulla rivista “Nature”.